У Європі вперше випробують генну терапію на дітях

Дітей з важким комбінованим імунодефіцитом, яким для життя потрібне стерильне середовище, спробують лікувати за допомогою новітньої схеми генної терапії.

Генна терапія схеми Strimvelis буде застосована в Європі для лікування дітей з важким комбінованим імунодефіцитом (АДА-ТКІН). Про те, що Європейське агентство з лікарських препаратів схвалило використання генної інженерії в клінічній практиці, пише Medical Daily.

Як зазначає джерело, діти з АДА-ТКІН народжуються з порушеним процесом роботи аденозиндезамінази: такі пацієнти практично позбавлені імунітету: будь-яка інфекція може виявитися для них смертельною. Таких дітей називають "дітьми в міхурі", так як для життєдіяльності їм потрібне стерильне середовище.

Раніше можливість використання генної терапії для лікування такого типу імунодефіциту була протестована американськими дослідниками. Нині хворим пропонують пересадку кісткового мозку, однак пошук відповідного донора може затягнутися на роки і ні до чого не привести, а тривалість життя хворих рідко перевищує два роки.

Розробка компанії GlaxoSmithKline - терапія Strimvelis - призначена для тих, кому не вдалося знайти потрібного донора. Суть її в тому, що в організм пацієнта вводять ретровірусні вектори з повноцінними копіями пошкодженого гена, які вбудовуються в молекули організму.

В Європі, відзначає джерело, кожний рік народжується близько 15 дітей з АДА-ТКІН.

Згадана вище компанія в найближчі роки має намір отримати ліцензію на використання генної терапії для лікування та інших рідкісних захворювань.